Projet FranceCoag

1. Historique

FranceCoag a été constitué à partir de la mise en place du suivi de cohorte « Suivi thérapeutique National des
Hémophiles » (SNH) en 1994, dont la vocation initiale était de répondre des objectifs sanitaires de pharmacosurveillance
et était limité à l’hémophilie et ciblé sur les patients traités ^[1]. Le
SNH comportait une base de données et une biothèque, dont la collecte a été activée pendant deux périodes (1994 à 2002
et 2008 à 2011) et a été définitivement arrêtée depuis 2011.

Le SNH a évolué vers le « Réseau FranceCoag » en 2003, avec un objectif épidémiologique élargi à l’ensemble des MHC par
déficits héréditaires en protéine coagulante (DHPC). En janvier 2017, le pilotage de ce dispositif assuré précédemment
par l’Inserm, puis l’INVS depuis 2004, a été confié à l’Assistance Publique Hôpitaux de Marseille (AP-HM). Dans ce
cadre, le dispositif « Réseau FranceCoag » a été renommé « FranceCoag » (FC) ^[2]

2. Objectifs

Le dispositif FC poursuit des finalités d’intérêt public :

• Fournir de l’information agrégée aux autorités publiques et aux associations de patients concernant
  l’épidémiologie et la vigilance ;
• Fournir de l’information aux pourvoyeurs de données (partenaires institutionnels dont la filière MHEMO) sur les
  files actives de patients et sur leur activité (pratiques cliniques) ;
• Offrir une base de données sécurisée aux acteurs de la recherche, publics et privés.

FC a pour but de centraliser, unifier et archiver à l’échelle nationale les données à caractère personnel des patients
atteints de MHC. Plus particulièrement, le dispositif FranceCoag poursuit les objectifs principaux généraux suivants :

• Épidémiologique : connaissance exhaustive de la répartition géographique, des caractéristiques
  sociodémographiques et de l’évolution de la population atteinte de MHC ;
• Veille sanitaire et pharmacologique : identification et prévention à long terme des risques
  liés à l’exposition à des thérapeutiques sensibles ;
• Recherche : mise en œuvre d’un suivi dynamique d’une population de cas incidents et mise à
  disposition d’une base de données accessible pour le développement de projets de recherches ancillaires,
  notamment d’appariement avec les données du Système National des Données de Santé (SNDS).

3. Population cible

Les pathologies éligibles au dispositif FranceCoag sont l’hémophilie, les formes sévères de MHC rares par un autre
déficit héréditaire en protéine de la coagulation (DHPC : afibrinogénémie, déficits en FII, FV, FVII, FX, FXI et FXIII,
FV+VIII, déficits combinés en facteurs vitamine K dépendants), les formes symptomatiques de maladies de Willebrand (MW)
et les pathologies plaquettaires héréditaires.

Le rythme de suivi et la taille des populations suivies sont décrits dans le tableau ci-dessous. FC a une vocation de
registre pour les pathologies les plus sévères, à savoir :

1. 1. les déficits en FVIII et FIX avec taux ≤ 5% (hémophilie A et B sévère ou modérée, y compris formes B
      Leyden avec FIX ≤ 5%) ;
   2. les formes les plus sévères de MW avec un taux d’activité de Facteur Willebrand (vWF:Act) ≤ 15% ou un
      taux de FVIII ≤ 5% ;
   3. les afibrinogénémies congénitales avec un taux de fibrinogène < 0,2 g/L ;
   4. les déficits en FXIII avec taux < 10% ;

1. les thrombasthénies de Glanzmann (TG) ;
2. les syndromes de Jean Bernard Soulier (SBS) ;
3. les autres pathologies plaquettaires registrables.

Tableau : rythme de suivi en cohorte

4. Données recueillies et Questionnaires

Les données recueillies dans FranceCoag sont regroupées dans 7 principaux questionnaires :

1. Identification du patient

   (noms, prénoms, NIR, coordonnées…)

2. Caractéristiques générales

   • les modalités de diagnostic de la MHC (type de déficit et sévérité définies selon les recommandations de
     l’ISTH^[3]) ;
   • les caractéristiques démographiques du patient ;
   • les antécédents familiaux du patient ;
   • les notifications diverses d’opposition et non-opposition ;
   • les données de génétiques.

3. Dates et modalités de visites FranceCoag

4. Comorbidités et événements

   • les comorbidités et le score de Charlson ;
   • les événements articulaires : hémarthroses et traitement, articulations cibles, score AJBR, score HJHS ;
   • les événements hémorragiques : saignements graves d’origine spontanée ou traumatique, score ABR, score
     ISTHBat, score HIGHAM ;
   • les chirurgies et gestes invasifs et leurs traitements ;
   • les événements obstétricaux et leurs traitements ;
   • les événements indésirables graves (EIG).

5. Prise en charge

   • Les traitements substitutifs :
     • noms de thérapeutiques ;
     • périodes de substitution ;
     • modalités de substitution ;
     • efficacité et/ou adhésion.
   • Les traitements non substitutifs :
     • noms de thérapeutiques ;
     • indications/modalités thérapeutiques pour les événements et pour certaines MHC.

6. Examens biologiques

7. Données auto-rapportées par le patient/parent

   • Données générales : origines du patient, lieu de résidence, situation familiale ;
   • Parcours scolaire : niveau d’étude atteint, diplômes, orientation en lien avec la MHC ;
   • Parcours professionnel : situation professionnelle actuelle, type de contrat, catégorie
     socioprofessionnelle, difficultés au travail, arrêts de travail ;
   • Situation sociale : minima sociaux perçus en lien avec la MHC ;
   • Ressources du foyer : origine des ressources, difficultés financières ;
   • Activités physiques : sports pratiqués, rythme des séances ;
   • Événements de la vie
   • État de santé : score EQ-5D ;
   • Prise en charge de la santé du patient : participation à des programmes d’ETP, distance
     géographique entre le domicile et le centre de prise en charge de la MHC, observance médicamenteuse ;
   • Qualité de vie : questionnaire WHOQOL et VSPA.

Lien vers questionnaires

5. Protocole

Un protocole encadrant et décrivant les activités de FranceCoag a été validé par le Conseil Scientifique mixte
FranceCoag – MHEMO. Il a pour objectif de :

• Décrire les objectifs et missions du dispositif FranceCoag ;
• Décrire les MHC éligibles au dispositif FranceCoag ;
• Décrire les critères d’inclusion et les critères de définition des sévérités des MHC ;
• Définir le dataset du dispositif de FranceCoag ;
• Cadrer les méthodologies de recueil des données ;
• Décrire les modalités de traitement des données ;
• Proposer des procédures validées concernant tout le cycle de vie des données FranceCoag (gestion des doublons,
  gestion des oppositions…).

Le protocole disponible ci-dessous est donc amené à évoluer.

Lien vers protocole

[1] Calvez T, Biou M, Costagliola D, Jullien AM, Laurian Y, Rossi F, et al. The
French haemophilia cohort: rationale and organization of a long-term national pharmacosurveillance system. Haemophilia.
2001 Jan;7(1):82-8.
[2] Doncarli A, Demiguel V, Guseva Canu I, Goulet V, Bayart S, Calvez T, et al.
FranceCoag: a 22-year prospective follow-up of the national French cohort of patients with inherited bleeding disorders.
Eur J Epidemiol. 2019 May;34(5):521-32.
[3] White GC 2nd, Rosendaal F, Aledort LM, Lusher JM, Rothschild C, Ingerslev J;
Factor VIII and Factor IX Subcommittee. Definitions in hemophilia. Recommendation of the scientific subcommittee on
factor VIII and factor IX of the scientific and standardization committee of the International Society on Thrombosis and
Haemostasis. Thromb Haemost. 2001 Mar;85(3):560.