Projects in progress

Comment les traitements préventifs de l’hémophilie A sévère ont évolué entre 2015 et 2025 chez les enfants suivis depuis leur premier traitement.

Comment les médicaments Elocta® et Alprolix® sont utilisés en pratique chez les personnes atteintes d’hémophilie A ou B.

Etude des pratiques d’utilisations des facteurs IX long acting chez l’enfant de moins de 12 ans en France

Le risque de voir réapparaître les anticorps contre le facteur VIII chez des patients traités par emicizumab, après un traitement qui les avait fait disparaître.

Etude de la prophylaxie à début pédiatrique dans la maladie de Willebrand en France

La sécurité à long terme de l’emicizumab (Hemlibra®) chez les personnes avec une hémophilie A modérée qui saignent beaucoup, notamment le risque de caillots.

Etude post-inscription d’Hemlibra® chez les patients atteints d’hémophilie a modérée sans inhibiteur anti-facteur VIII avec un phénotype hémorragique sévère (MOHANA)

Identification de groupes de patients atteints de MHC en fonction des risques aggravés de santé, pour une inscription sur les grilles de référence AERAS

Suivi prospectif des patients hémophiles traités par thérapie génique

Le suivi des enfants de moins de 12 ans atteints d’hémophilie A sévère traités par Hemlibra® : évolution de leur santé et raisons d’un éventuel arrêt.

Comment se portent les personnes de plus de 60 ans vivant avec une hémophilie modérée ou sévère : autres maladies, qualité de vie et moral.

Le parcours de soins et son coût pour les personnes atteintes d’une maladie hémorragique rare, en croisant FranceCoag et les données de l’Assurance maladie (SNDS).

Sondage mondial annuel menée chaque année auprès des organisations nationales membres (ONM) de la FMH